Prime Medicine-ը հայտնել է օրգանիզմի ներսում պրայմ խմբագրմամբ առաջին բուժման մասին

Ըստ Nature-ի հոկտեմբերի 22-ի հրապարակման՝ Prime Medicine-ը հայտարարել է, որ 2026-ի հոկտեմբերին իր՝ Վիլսոնի հիվանդության փորձարկման առաջին մասնակիցը ստացել է բուժումը։ Nature-ը սա նկարագրում է որպես պրայմ խմբագրման՝ ԴՆԹ-ն վերաշարադրելու մեթոդի առաջին հայտնի կիրառումն անմիջապես մարդու օրգանիզմի ներսում։

Կենսատեխնոլոգիական ընկերությունը նախկինում պրայմ խմբագրում էր կիրառել մեկ այլ փորձարկման ժամանակ, որին մասնակցել էր իմունային համակարգի հազվադեպ խանգարում ունեցող երկու մարդ։ Այդ փորձարկման ընթացքում ընկերությունը նրանց արյան ցողունային բջիջները խմբագրել էր օրգանիզմից դուրս, ապա վերադարձրել մասնակիցների օրգանիզմ։ Իսկ Վիլսոնի հիվանդության փորձարկման նպատակն է շտկել լյարդի բջիջների մուտացիան՝ առանց այդ բջիջներն օրգանիզմից դուրս բերելու։

Ինչու է բուժումն ուղղված լյարդի բջիջներին

Վիլսոնի հիվանդությունն առաջանում է ATP7B գենի մուտացիաների հետևանքով։ Այդ գենը պարունակում է լյարդից ավելորդ պղինձը հեռացնող սպիտակուցի ստեղծման հրահանգները։ Առանց բուժման պղինձը կարող է կուտակվել և վնասել լյարդն ու նյարդերը, ինչպես նաև առաջացնել նյարդաբանական խանգարումներ։

Ներկայիս բուժումը ներառում է պղինձը հեռացնող մոլեկուլներ և այլ դեղամիջոցներ։ Ռոնդա Ռոուլանդը, որը հոկտեմբերյան հրապարակման մեջ ներկայացված է որպես Վիլսոնի հիվանդության ասոցիացիայի նախագահ, ասում է, որ հիվանդներն այդ բարդ բուժման սխեմայի փոխարեն մեկանգամյա բուժում են ցանկանում։ Տեսականորեն՝ գենի արատի շտկումը կարող է երկարատև լուծում տալ։

Հիմքերի խմբագրում կոչվող մեթոդը կարող է փոխել ԴՆԹ-ի առանձին «տառերը», բայց չի կարող կատարել այն կոնկրետ շտկումները, որոնք անհրաժեշտ են ATP7B-ի ամենատարածված մուտացիաները շտկելու համար։ Պրայմ խմբագրումը թույլ է տալիս ԴՆԹ-ի հատվածներ ներդնել, ջնջել և վերաշարադրել՝ ապահովելով այդ շտկումները փորձելու համար անհրաժեշտ ճկունությունը։

Ինչ է փոխում բուժման կիրառումն անմիջապես օրգանիզմի ներսում

Օրգանիզմի ներսում բջիջների խմբագրումը կոչվում է ին վիվո խմբագրում։ Nature-ի բացատրությամբ՝ այս մոտեցումը կարող է բուժման պատրաստումն ու կիրառումը դարձնել ավելի էժան և արագ, քան յուրաքանչյուր մարդու բջիջները դուրս բերելը, լաբորատորիայում խմբագրելն ու օրգանիզմ վերադարձնելը։ Այս հնարավոր առավելությունները տվյալ փորձարկմամբ դեռ չեն հաստատվել։

Բուժման կիրառումն ինքնին չի հաստատում, որ այն շտկել է ԴՆԹ-ն, անվտանգ է կամ բարելավում է հիվանդների առողջությունը։ Prime Medicine-ն ակնկալում է հետազոտության առաջին արդյունքները հայտնել 2027-ին։